Cystadane（口服溶液中的无水甜菜碱）的作用是降低血液中的同型半胱氨酸水平，用于降低患有遗传性疾病（即同型半胱氨酸尿症）的人体内的同型半胱氨酸水平。Cystadane不能治愈同型半胱氨酸尿症。

【药品规格】

无水甜菜碱每勺1克；溶解后用于口服溶液。

【药理类别】

甲基化剂

【制造商】

Recordati 罕见疾病公司

【作用机制】

CYSTADANE 在高胱氨酸尿症患者中，在将高半胱氨酸重新甲基化为蛋氨酸的过程中起甲基供体的作用。甜菜碱在体内自然存在。它是胆碱的代谢产物，在甜菜、菠菜、谷物和海鲜等食物中含量很少。

【药效学】

CYSTADANE 可降低三种类型的同型胱氨酸尿症患者的血浆同型半胱氨酸浓度，包括 CBS 缺乏症、MTHFR 缺乏症和 cbl 缺陷。患者服用 CYSTADANE 多年，未出现耐受性。目前尚未证实甜菜碱浓度与同型半胱氨酸浓度之间存在相关性。

在缺乏 CBS 的患者中，已观察到蛋氨酸浓度比基线大幅增加。CYSTADANE 还被证实可增加 MTHFR 缺乏和 cbl 缺陷患者的低血浆蛋氨酸和 S-腺苷甲硫氨酸 (SAM) 浓度。

【适应症】

治疗同型半胱氨酸尿症（例如胱硫醚β-合酶 [CBS] 缺乏症、5,10-亚甲基四氢叶酸还原酶 [MTHFR] 缺乏症、钴胺素辅因子代谢 [cbl] 缺陷）以降低血液中升高的同型半胱氨酸水平。

【剂量和给药方法】

成人和儿童

将一勺（1g 无水甜菜碱粉末）溶解在 4-6 盎司的水、果汁、牛奶、配方奶粉中，或与食物混合后立即服用。

<3 岁：最初剂量为 100mg/kg/天，每天分两次服用，每周可增加 50mg/kg。

≥3 岁：每天两次，每次 3g。逐渐增加剂量，直至血浆总同型半胱氨酸检测不到或仅存在少量。每天最多使用 20g。

【储存和处理】

CYSTADANE采用塑料瓶包装，每瓶含 180 克无水甜菜碱，为白色颗粒状吸湿性粉末。每瓶配有塑料防儿童开启盖，并随附聚丙烯量勺。一平勺（1.7 毫升）相当于 1 克无水甜菜碱粉末。

NDC 52276-400-01 180克/瓶

室温下保存，15 至 30 °C (59 至 86 °F)。防潮。

【Cystadane 警告/注意事项】

高蛋氨酸血症。监测 CBS 缺乏症患者的血浆蛋氨酸浓度。怀孕。哺乳期母亲。

【Cystadane 不良反应】

恶心、胃肠道不适；高蛋氨酸血症、脑水肿。

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。